O Ministério da Saúde anunciou no sábado (22) que o Sistema Único de Saúde (SUS) passará a disponibilizar o medicamento Zolgensma, um tratamento inovador para a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Considerado o medicamento mais caro do mundo, com um custo aproximado de R$ 7 milhões por dose, o preço será significativamente reduzido após uma negociação com a farmacêutica Novartis, tornando o tratamento acessível para mais pacientes.

A terapia gênica será oferecida a bebês de até seis meses diagnosticados com a forma mais grave da AME. Com a inclusão do Zolgensma no SUS, o Brasil se junta a apenas seis países que disponibilizam o medicamento na rede pública. A compra será realizada por meio de um acordo baseado em desempenho, no qual o pagamento dependerá da eficácia do tratamento, que será monitorada por uma equipe especializada.

Os bebês selecionados começarão a ser chamados na próxima semana para exames preparatórios em um dos 28 serviços de referência para tratamento da AME no SUS. O Zolgensma é administrado em dose única por infusão intravenosa e age introduzindo o gene SMN1, ausente nos pacientes com AME, em um vírus inativo. O sistema imunológico do paciente reage ao vírus, permitindo que o gene alcance os neurônios motores e inicie a produção das proteínas essenciais para a função muscular.

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença rara e progressiva que afeta principalmente a função motora e respiratória de crianças. A doença é classificada em cinco subtipos, que variam em termos de gravidade e idade de manifestação. A forma tipo 1, que surge nos primeiros meses de vida e é a mais grave, tem impacto profundo no desenvolvimento motor, enquanto o subtipo 4 se manifesta na vida adulta, com evolução mais lenta.

A incorporação do Zolgensma ao SUS é um marco histórico para a saúde pública brasileira, ampliando o acesso a tratamentos de ponta e reforçando o compromisso do país com o cuidado integral de pessoas com doenças raras.